众所周知,脊髓小脑性共济失调由于是退行性的疾病,因此在治疗中延缓病情恶化非常重要。之前有日本学者研究报道促甲状腺素释放激素类似物-他替瑞林-可以有效改善SCA患者的共济失调症状,提高生活质量,延长寿命等。早2000年7月时在该药由日本田边制药公司开发,日本上市,用于改善SCA患者的共济失调。
另外前期有学者报道称在共济失调动物模型实验中,在改善共济失调症状中,相同剂量下洛瓦替瑞林的效果是他替瑞林的30倍,并且洛瓦替瑞林具有较高的生物利用度。
因此研究人员将洛瓦替瑞林通过两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验纳入以脊髓小脑共济失调患者,包括SCA6、SCA31或皮质小脑萎缩(CCA)。KPs1301入选躯干共济失调患者,KPs1305入选躯干和四肢共济失调患者。每项研究包括4周的预处理,28周或24周的治疗期和4周的随访。在KPs1301中,患者被随机(1:1:1)服用洛瓦替瑞林(1.6或2.4毫克)或安慰剂,而在KPs1305中,患者被随机(1:1)服用洛瓦替瑞林2.4毫克或安慰剂。最后用共济失调(SARA)量表评估。虽然在这两项研究各自分析时,洛瓦替瑞林和安慰剂的并没有显著差异。在合并分析中,罗伐瑞林2.4 mg(n=140)与安慰剂(n=138)在调整后SARA总分的平均变化中的差值为-0.61(-1.64vs-1.03;95%CI-1.16至-0.06;p=0.029)。
另外,根据甲状腺激素的变化和副作用发生情况,洛瓦替瑞林1.6mg和2.4mg未看到在临床上成为问题的事件,认为是可长期服用的剂量。因此洛瓦替瑞林是一种潜在的治疗SCA的有效方法。
写在最后:目前目前全球科研机构在努力的研究SCA潜在治疗方案,希望患者增强其自己锻炼,已延缓病情进展,终有一天会有最好的治疗手段
日本他替瑞林费用大约为每月6000-7000元人民币,目前国内没有此药,购买此款药物一般是通过代购购买。了解日本他替瑞林价格咨询购买【139-2345-3254】微信同步。
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